家在黑龙江绥化的杨江，确诊法布雷病6年了，但他从没用过药，自己硬扛着。法布雷病是一种少见的X-连锁隐性遗传病，治疗的药物阿加糖酶a注射用浓溶液（瑞普佳），之前年治疗费要花百万元，2021年12月被列入国家医保目录后，一次用药患者只需花几千元。

然而，杨江还是没有用上这款药。在绥化当地的医院和药店，杨江都找不到这款药。如果去异地就医，医保报销比例就会大幅降低，负担对杨江还是重。

远在甘肃兰州的王舟幸运一些。在这款药进入医保八个多月的时间里，王舟一共用上了五次药。原因是直到2022年5月，甘肃人民医院才有了这款药，这也是甘肃省唯一能找到这款药的医院。

这是一个十分危险的疾病，大多数法布雷病患者中年时会出现心脏病变症状，重症者可致充血性心力衰竭、猝死或心肌梗死。但这个疾病也是「罕见病」，患者群体小，因此，医院和药店没有积极性。

在各方推动下，各地零星有医院同意采购。医院面临药占比、按病种支付等各项考核，是否纳入昂贵但用量少的罕见病药，也是左右为难。毕竟，一笔经济账是各方考虑的首要因素。

天价药进医保，已然给了杨江和家人不小的希望。他的母亲赵英说，虽然在当地还未用到药，但自己的孩子从前「挺悲观的」，现在「有了奋斗目标」。

在刚确诊法布雷病时，王舟清楚记得，诊疗医生说，「不是打击你，病是可以治，有药，但是天价。」直到瑞普佳进入医保，现在王舟两周用一次药，每次四支，一个月需用药八支。

他计算过，如果能成功申请到一款商业保险，一个月能领到4000元的补助，兰州市职工医保每月承担医疗费在6000元-7000元的区间，如果加上额外的住院费、检查费等，他一个月自费是7000元。

虽然每月7000元，对王舟仍然沉重，但相比过去，这仿佛是救命稻草，「看到了希望，像是重生了一次」。他认为自己还是幸运的，「兰州市的市职工医保报销是最高的，甘肃地级市没有比兰州市报的更高的了」 。

一位法布雷病友组织负责人提及，不同地方病友遭遇不同。由于是罕见病，缺乏对口专家的指导与医疗技术的支撑，导致该病的误诊期较长，多数患者会在发病后10年—20年才能确诊病因。2014年，王舟查出肾病，拿到的诊疗通知上写着「不明原因」，辗转7年后才在2021年3月确诊，得的是法布雷病。

法布雷病患者多在儿童或青少年期便出现临床症状，不出汗，手脚灼烧般的疼痛，严重时无法正常生活工作，同时患者多处器官会随年龄增长而加重病变程度。王舟的肾脏和心脏已出现病变，不过，目前病情没有严重到不能工作。

刚确诊法布雷病时，王舟「特别沮丧，对生活一点憧憬的希望都没有」，他是家里的独子，妻子是慢性病患者，没有收入，两人育有一个儿子。作为家里的「顶梁柱」，一年100多万的治疗费对于月薪5000元的王舟，简直是天方夜谭，在兰州这样一个西北城市，月薪5000多元，已经算中上等的水平了。与能当地医院开到药的王舟相比，杨江没那么幸运。

22岁的杨江已确诊6年，从没用过药，如今瑞普佳进入医保，给了他们希望，但想用到药，他不知道要等多久，当地医院才会进这款药。

各地政策不同，幸运者如同抽正签

虽然用到药，但王舟总有一种「有今天没有明天」的感觉。他了解到，甘肃省人民医院采用的是临采的模式。每次用药前，王舟需要提前联系甘肃省人民医院的主治大夫，确定要用药后，对方再通过兰州的一家医药公司进行临采，「他们也不敢进这个药，怕销售不出去，成本太大，所以现在只供一家医院，目前还是要比对病人」。

王舟每两周进行常规性治疗时，都要提前预约住院流程，为了达到医保起付线1400元的要求，需要支付一些检查费用，王舟认为这些检查其实没有必要。于是，他希望能在药店买到药，直接到门诊治疗。这是2021年5月10日，为了缓解谈判药品「进院难」，国家医保局、卫生健康委出台的政策。「双通道」即可在两种途径买药，定点医院和定点药店。

《财经·大健康》查询兰州市医保局2022年1月30日发布的《兰州市基本医疗保险「双通道」管理谈判药品备药情况统计表》，其统计显示，兰州目前有四家药店提供该药，均为国药控股甘肃有限公司旗下药店。

家住安徽合肥的周和也是「无药可用」，他提到，我基本将当地所有医院都跑过了，医院的答复通常都是「采购一个药品是很困难很复杂的一个流程」。最终，他只能选择去药店买药，「暂时先用着」。

他现在每周用一次药，去医院挂号办住院，拿着医院开的「医院没有此药物」的盖章证明，也就是「双通道」医保的购销单，去医保办盖章，然后再去药店买药，拿回来到医院用，「自费每年大概花五六万」。周和告诉《财经·大健康》。

在药店买药，需要面对报销比例的差异。罕见病公益组织美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍对《财经·大健康》提及，在「双通道」的药店买药，不能和大病医保、地方医疗救助政策衔接。

原本，罕见病患者住院治疗费用在基本医保报销后，还可以享受大病保险、惠民保险、医疗救助等多方共付机制，进一步降低患者负担。但其他政策仍按旧的要求，只能报销住院用药。虽然患者其实是住院了，但购药的单据是药店购药，所以不被纳入进去。另一位安徽某地级市的病友所在城市，有药店虽能买到药，但报销比例比医院低很多，「一年算下来，要多花好几万元」，这对他来说也是一笔负担，最终他决定放弃用药。

杨江面临的是，医院和药店都没有药。赵英没有考虑去异地就医，在当地治疗的报销比例是70%，省内异地只报销45%，跨省报销25%。异地的代价太高了。赵英坦言，如果当地有医院能收治，房子卖了也想给孩子治病，「他现在这个年龄就是属于危险期了，再不及时医治的话，怕他损伤的器官更严重了」。

因为没有用药，赵英这两年来干脆没有带孩子进行检测，「用不上药的情况下，每一次检测，其实对于孩子来说，他心里都是有负担的」。

改革还不够？

一款药迟迟不能被用上，患者、医院、药企和医保都在算经济账。卫健委对医院的考核指标中，有一些会受到高价药的影响。「药占比的考核还在，药价偏高的创新药进了医院，很容易就会把指标拉起来，这样的考核指标还出现在药事委员会的否决理由中。」一位肿瘤科主任说。

药占比，就是病人在医院看病的费用中，买药的钱不能超过总费用的30%，卫健部门对医院年终考核的评分，这个指标是一个依据，这使得各家医院都要控制药占比。尽管2019年国家卫健委释放出取消药占比考核的信号，但在地方，这一考核指标并没有消失。

一位地方医保经办人员曾对《财经·大健康》分析，医保推动药品进医院，是为了提高参保人的保障水平，算的是一本政治的账。可如果给医院算一笔经济的账，医院卖药「零加成」，不仅不挣钱，还增加管理成本，对医院来说，适当引入创新药，可以增加患者黏性，但尽可能多的引入创新药，可能是赔本买卖，无法持续。

按照正在推行的医保按病种支付，治疗相同的疾病，医院成本控制得越好，才能有更多的医保支付结余款。医保支付结余款多了，医院的腾挪空间就大，显然用更贵的药不是明智的选择。

虽然高昂的罕见病药在国家谈判中已大幅降价，但相比其他药的价格仍然太高。对于医院来说，这是一笔不得不算的经济账。医院夹在各种考核、政策要求的叠加中，也是左右为难。一位山东医院副院长便是如此。医院院内用药总数有限制，这就导致很多好的药品得排队申请入院，「我们明显感觉到院内的1200种药不太够用，但是让更多贵的新药进来了，能保证医院的收益大于成本增加吗？」

一位安徽法布雷病友组织负责人曾组织当地病友到各家医院申请进药，有的医生很同情患者，愿意帮助推动，「医院或者是当地的医生是否积极，直接关系到最后的结果。如果单纯靠我们自己，应该是毫无希望」。

罕见病药能够进医院的第一道门槛，得由医生先开口。一款药品进医院的程序是，先由医生提交一份药品进院申请单，也称「提单」。然后在新药入院遴选会上，接受来自各方的投票。医院的药事管理与药物治疗学委员会（下称「药事委员会」）负责组织评议交上来的提单，没有固定的开会时间，有的医院三月一次，有的医院三年才开一次。

在遴选会上，「虽然谁也不能一票否决，但导向效果很明显。这个时候如果提单医生不力挺，基本就没戏了。」上述肿瘤科主任告诉《财经·大健康》。企业能做的也有限。一位接近企业的人士提到，药企也想推动药品入院，但确实很难。甚至有罕见病药企对是否推动药品进国家医保打了「退堂鼓」。

一位药企相关负责人坦言，「我们也在观察进医保的罕见病药品情况，用药量并没有增加多少，大幅降价带来的经济成本是我们得考虑的。」中国医疗保险研究院研究员曹庄就建议，各地可将医疗机构配备国家谈判药品情况，纳入当地的一个医保协议的考核范畴，探索预拨部分资金，鼓励不同类型的医疗机构，配备符合机构特点的谈判药品。

「改革还远远不够。」中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖曾在一个研讨会上说。 

（文中王舟、周和、杨江、赵英为化名）

责任编辑：亦欣

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