随着医药产业发展，受到罕见病药品在国内上市数量逐年提升，国内罕见病患者用药需求增加等因素影响，罕见病用药保障在进口检验、审评审批、医疗保障、医疗机构准入等方面仍存在难题。为此，全国人大代表、北京协和医院院长张抒扬建议，优化罕见病药品进口流程，为药物研发、审批上市等提供支持与保障。建议加快罕见病领域专项立法，推进《药品进口管理办法》等制度修订。以罕见病药品为试点，优化药品进口流程。对于上市后的罕见病临床研究用药，建议免除进口检验。

“近年来，基因治疗方法趋向成熟，多个基因治疗药物获批上市，与传统治疗方法相比，基因治疗药物昂贵，但具有‘一次给药、长期有效’优势。”张抒扬建议，建立多元复合支付方式，提高患者生活质量、减轻医保负担。完善保险支持措施，积极探索适用于基因治疗技术的医保评估、支付方式；支持罕见病等领域基因治疗药物纳入惠民型商业医疗保险范围，进一步建立健全罕见病用药多层次保障体系。

谈及如何解决罕见病用药“最后一公里”难题，张抒扬建议，进一步完善罕见病药物的医院配备管理，优化罕见病用药考核体系，发挥全国罕见病诊疗协作网优势，推进预防、诊疗、康复、药品保障体系不断完善，实现找医、找药、求助互助、政策查询一站式服务，让更多患者获益。（协和医生说）

国家《“十四五”生物经济发展规划》将生物制造作为战略性新兴产业重要发展方向。如何加快提升生物制造潜力，全国政协委员、北京协和医院党委书记吴沛新建议，要积极探索产业发展新模式，引导产业集群发展，加强基础研究和技术创新，优化政策环境。

吴沛新建议：

一是探索产业发展新模式。可设立生物制造专门产业基金，集聚各类创新主体，贯通创新链、产业链和服务链，拓展应用领域，带动全行业快速发展。二是引导产业集群发展。建议有关部门联合地方政府设立生物制造先行示范区、产业园区、产业联盟，建设公共技术平台，聚集上下游企业聚集，推动跨界融合发展。三是加强基础研究和技术创新。加大合成生物学等相关领域基础科研投入，规划建设若干全国重点实验室或国家实验室，提高战略性科技资源供给，突破底层关键技术。四是持续优化政策环境。持续优化创新产品评价审批制度，加大知识产权保护等政策的力度，提速成果转化应用。以生物制造为试点深化改革，健全要素参与收入分配机制，激发生产要素创新活力。

针对罕见病患者用药可及性，吴沛新建议，国家接续实施“重大新药创制”科技重大专项，并在其中单列罕见病药物研发专题；同时对照罕见病目录采取医研企协同“揭榜”的方式承担研发任务，并给予市场独占期和税收减免等政策优惠，全链条支持罕见病药物创新研发，提高各主体参与罕见病药物研发的积极性。

在罕见病药物供给保障机制方面，吴沛新表示，建议推广罕见病药物单独管理、优先挂网等政策，对医保目录内的罕见病药物实施“定医院、定医生、定患者、定药店”的“四定”机制，实现在定点药店购药享受与在医院购药相同的报销比例。同时建议国家卫生健康主管部门依照“国谈药”管理方式，对罕见病药物费用不纳入医院“药占比”和“医保总控”绩效考核指标。医疗、医保和医药部门协同发力，提升罕见病患者用药可及性。（协和医生说）

DRG等支付方式的改革对于优化临床路径、规范诊疗行为、提高医保基金使用效率起到了积极效果，但因对重症患者医疗费用的测算存在偏差，难以全面反映危重病患者救治的实际费用，影响了学科发展和医务人员的积极性。全国政协委员、北京协和医院副院长杜斌建议，对重症患者医疗服务DRG付费方式进行及时总结和适当改进，让重症医学更好地服务患者。

“在更早实施DRG付费方式的欧美国家，均采用了DRG以外的其他方式以弥补DRG付费不足的问题。”杜斌委员介绍了多个国家的DRG补充机制。德国等国家根据疾病严重程度进行DRG付费校正；英法等国家针对某些费用较高的治疗或操作，采用按照项目付费方式进行；英国、德国、丹麦、爱沙尼亚等国家针对某些病种的重症患者，如烧伤、移植、血液滤过等患者，采用按项目付费方式的方式进行补充结算。

基于此，杜斌委员提出三点建议。一是应重新审视针对重症患者DRG支付费用的形成规则及其合理性。二是对于DRG同一分组中医疗费用变异度较大的情况，在详细分析原因后，可采用进一步分组或其他方式形成更加科学合理的疾病分组系统。三是针对部分疾病、操作或治疗，可探索采用按照项目付费方式进行补充的可行性。（协和医生说）

“目前，我国宫颈癌和癌前病变的实际治疗率尚不容乐观，主要的困难来自农村。”第十四届全国政协常委、副秘书长，民建中央专职副主席孙东生表示，要疫苗接种和治疗手段创新两手抓，防治结合，最大程度地避免或延缓女性患者的宫颈创伤。

“宫颈癌防治要想达到‘行动计划’提出的2030年的目标，关键在防。”孙东生建议，要推动HPV疫苗国产化、产业化发展，大力支持和鼓励企业和研究机构加快国产疫苗的研发，提升生产和供应能力，做好国内储备和调拨分配，保障农村地区、偏远地区适龄女性能够在最佳时间接种疫苗。同时，应尽快将国产二价HPV疫苗纳入我国免疫规划制度。统一实行预防接种门诊定点接种，建立预防接种登记制度。

孙东生还建议，在加强一级预防的同时，还应加大手术治疗的安全替代方式研发的支持力度，加快防治药物研发和审评审批，最大程度地避免或延缓女性患者的宫颈创伤。（人民日报健康客户端）

“我国病理大夫短缺情况严重。很多临床专科医师承担起了病理医师的职责，并因其高度专业化，目前难以被普通病理科医师替代。但上述‘专科病理医师’按照目前‘一个医师只能注册一个专业’的规定，无法取得病理医师资质，阻碍了我国临床病理事业的发展。”全国政协委员、北京大学第一医院大内科主任李海潮说。今年两会他带来了关于“完善多专业注册规定，推进其他专科医师加注病理医师”的相关提案。

李海潮建议，尽快完善多专科医师培养和使用制度。在“关于优化医疗机构和医护人员准入服务的通知”的基础上，增加允许医疗机构执业的专科医师在完成其他专科培训并考核通过后，可加注一个或一个以上的其他相关专业，为复合型人才的培养和使用创造有利条件。

可以借鉴欧洲神经病理医师培训方式，完成各三年的神经内科临床医师和病理医师培养后，成为临床病理医师，并可在相关专业同时从事临床医师和病理医师的工作。而目前在我国，可以先在“专业病理医师”方面进行试点，完善后推广到其他临床需要的情况。

而对于目前已经长期从事专科病理工作的“专科病理医师”，建议按照“老人老办法”的方式，设置必要的“准入考试”，合格后予以颁发执业资格证书，解决执业问题。待后续多专业人才培养和使用制度和政策成熟和完善后，该政策退出历史舞台。（人民日报健康客户端）

设置国家医学中心和国家区域医疗中心是推动优质医疗资源扩容，完善我国医疗卫生服务体系，引领医学科学发展和医疗服务能力整体提升的重大举措。虽然国家区域医疗中心建设取得了一定的成效，但也存在一些问题。比如，输出医院的制度机制建设有待加强；部分地区出现“剃头挑子一头热”的现象，输出医院和输入医院双方积极性不匹配；缺乏统一的考核评价体系。因此，建立长效机制，保障国家区域医疗中心建设的可持续发展，成为当前面临的新挑战。

对此，全国人大代表，山西白求恩医院重症医学科副主任杨晓静建议：

一是扩大国家医学中心的专业覆盖面。建议增加妇产、神经、重症等专业的国家医学中心。

二是完善监督机制，从国家层面建立统一的国家区域医疗中心验收、考核、评价标准。保障国家区域医疗中心的可持续发展，政府及卫生健康行政部门、输出、输入医院应承担好各自的职责，并有相应的监督机制和评价体系。输出主体医院应通过制定中心章程，完善内部管理制度，推动构建更加注重内涵、追求质量和效益提升的中心发展模式和更为精细化、科学化的中心管理模式；注重制度机制的输出。

另外，只有培养好当地医院稳定的人才队伍，当地医疗水平得到切实提升，才能真正将医疗服务能力下沉到基层，为分级诊疗制度打下基础，更好地发挥国家区域医疗中心承上启下的作用。

责任编辑：亦欣
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